Evalúan tratamiento para el Lou Gehrig

• Washington

La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) se reúne esta semana para considerar la aprobación de un tratamiento experimental para la enfermedad de Lou Gehrig, la culminación de años de cabildeo por parte de pacientes con esta mortal enfermedad neurodegenerativa.

Pero esos defensores aún enfrentan un obstáculo enorme: Los reguladores de la FDA aseguran que no se ha demostrado que el tratamiento funcione.

En documentos publicados el lunes, la FDA reiteró su postura de larga data de que el único estudio de la farmacéutica Brainstorm no proporciona evidencia convincente de que su terapia basada en células madre ayude a los pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA).

Es el mismo mensaje que la FDA transmitió a los ejecutivos de la compañía a principios de 2021 cuando compartieron por primera vez datos sobre el tratamiento, denominado NurOwn. Y nuevamente en noviembre pasado, cuando la FDA se negó a aceptar la solicitud de revisión de la compañía.

Enfermedad es mortal

- La ELA destruye gradualmente las conexiones nerviosas necesarias para los movimientos y funciones básicos, incluida la respiración. La mayoría de las personas mueren dentro de los cinco años posteriores al diagnóstico.

- En la reunión del miércoles, los asesores federales escucharán a los científicos de la FDA, investigadores de la compañía y pacientes antes de realizar una votación no vinculante sobre la eficacia de NurOwn. La FDA tomará la decisión final sobre la terapia a finales de este año.